Aprobaron en Argentina un fármaco innovador basado en el perfil genético del tumor
Desde que se inició este siglo XXI, la carrera hacia la cura del cáncer con lo que se denomina la oncología de precisión, terapias profundamente innovadoras y a medida del paciente, se dinamizaron exponencialmente bajo el concepto de que el secreto está en la genética de los tumores.
A esta teoría se sumó otra idea, tal vez más potente: los tratamientos agnósticos.
Son los que no se investigan, estudian, ni tratan a partir de las características de un determinado tipo de cáncer alojado en un órgano específico del cuerpo humano, sino que se abordan a partir de hallar el perfil genético del tumor (target genómico).
Así es como se marca un cambio de estrategia en el tratamiento del cáncer, ya no enfocado sólo al órgano donde está emplazado el tumor, sino orientado a su modificación genética específica. Así, las nuevas terapéuticas se centran en biomarcadores genéticos de la enfermedad en cada paciente.
Hace un mes, se aprobó en Argentina y anteriormente en Estados Unidos, UE, Canadá, Brasil, Japón y recientemente China el fármaco larotrectinib para tratar el cáncer basado en la oncología de precisión: bajo el concepto de sumar a las terapias ya probadas -quimioterapias, radioterapias, entre otras- que no discriminan entre células enfermas y sanas del organismo -y que conllevan efectos adversos y colaterales fuertes-; éste tratamiento target tiene un buen perfil de seguridad y tolerancia.
Y algo muy importante: se pueden ver los efectos a los 2 meses de aplicado.
La larotrectinib es una terapia de ultraselectividad, enfocada a un grupo específico de pacientes entre los cuales se haya podido detectar una alteración genética -la fusión genética NTRK– en un tumor sólido avanzado, pero sin importar en qué órgano se haya alojado.
La incidencia de este tipo de cáncer tan específico en adultos es del 1 %, y en niños hasta 15 años, del 3%.
En la Argentina se calcula que unos 100 pacientes al año desarrollan este tipo de cáncer en el país, por lo que el gran desafío médico es detectarlos, que el sistema de salud pueda identificarlos para ofrecerles un tratamiento efectivo.
El cáncer es la principal causa de muerte en el mundo, y en la Argentina es la segunda causa de muerte en pacientes pediátricos en la franja de 1 a 15 años.
El incansable trabajo científico para hallar la cura está apalancado en dos aliados indispensables, la innovación y la tecnología. Hubo hitos como el desciframiento del genoma humano que abrió la puerta grande al acceso a la información genética de cada paciente y planteó a la vez, la necesidad de obtener diagnósticos de precisión.
La máxima autoridad reguladora de la Argentina, la Administración Nacional de Medicamentos Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) hace 1 mes, aprobó una nueva terapia contra los tumores avanzados: el fármaco Larotrectinib un medicamento indicado para varios tipos de tumores sólidos en pacientes con una enfermedad localmente avanzada o con metástasis.
El tratamiento oncológico de Larotrectinib mostró una tasa de eficacia y seguridad del 67% en pacientes adultos y una tasa de respuesta general en pacientes pediátricos del 87%, según los últimos resultados de los ensayos clínicos presentados en el Congreso Anual de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO).
Según el Registro Oncopediátrico Hospitalario Argentino (ROHA), se diagnostican en la Argentina 1.350 casos de cáncer infantil por año y esto constituye la segunda causa de muerte en el grupo entre uno y 15 años.
En el Hospital de Pediatría Garrahan ingresan 520 casos de oncológicos pediátricos por año. Esos se dividen en: tumores sólidos extracraneales: (40%), leucemia y linfoma: (30%) y tumores SNC y retinoblastoma (30%).
A diferencia de la quimioterapia intravenosa convencional, Larotrectinib consiste en una opción terapéutica menos agresiva, que se administra por vía oral, en forma de cápsula o solución líquida, lo cual mejora la tolerancia, dando además una respuesta más focalizada y eficaz.
El uso de Larotrectinib fue aprobado por los máximos organismos regulatorios de salud del mundo, entre ellos, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), y los entes reguladores de Canadá, Brasil y Japón.
Frente a este escenario, el nuevo fármaco muestra una alternativa terapéutica para los pacientes con tumores sólidos pediátricos (ya sea en la tiroides, en el pulmón, en el aparato gastrointestinales o se trate de sarcomas o melanomas) siempre y cuando cuenten con la misma modificación genética.